干细胞技术有多大的作用?看多了空泛的数据,这次为您带来一则真实的案例。
这则案例的主人公名叫卡梅伦(Kameron Kooshesh),目前就读于哈佛医学院。在小学三年级的时候他被诊断出急性淋巴细胞白血病,于是开始了两年半的强化疗。在这过程中,他开始失去头发,开始出现神经症状……
最初的化疗并没能清除卡梅伦的白血病,于是他和家人来到了杜克医学中心向干细胞先驱Joanne Kurtzberg博士求助。这次他接受了一次严格的骨髓移植手术。
起初骨髓移植手术看起来奏效了,他的白血病也消失了。然而不幸的是,在移植手术后他出现了一种罕见且危险的并发症——移植物抗宿主病或GVHD。
更加不幸的是,此时的卡梅伦对治疗这种并发症的类固醇不起作用,6个月内的死亡率为80%,处于非常危险的情况,预后也很差。
这时,干细胞先驱Kurtzberg把目光锁向了细胞治疗公司Mesoblast,请求使用他们研究的干细胞疗法。这种疗法由供体骨髓间充质干细胞制成,经过加工成为了通用型。在接下来的治疗中,卡梅伦接受了这种专门的干细胞注射,并且致命的移植物抗宿主病得到了缓解。
十年过去了,现在的卡梅伦不仅能够无癌生存,还能够无移植物抗宿主病生存。
如今他是哈佛医学院一年级学生,他相信干细胞的力量。
无独有偶,类似于卡梅伦案例还有很多。2017年,瑞典研究团队成功利用胎盘间充质干细胞成功治疗造血干细胞移植引发的急性移植物抗宿主病。一名患有重症联合免疫缺陷(SCID)的1岁儿童接受异体脐带血造血干细胞移植后,诱发了急性胃肠道移植物抗宿主病。经历一线及二线疗法治疗失败后接受了胎盘间充质干细胞治疗,最终病情得以缓解。
事实上,移植物抗宿主病是当前干细胞药物最容易攻克的领域之一,目前全球获批上市的干细胞药物中有3款针对这类疾病。未来全球上市的干细胞药物和适应症会更多
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